Le Professeur Emmanuel Jacquemin, chef du service d’Hépatologie et de Transplantation Hépatique Pédiatriques du CHU Bicêtre et le laboratoire CTRS ont reçu le Prix Galien France 2014 pour le médicament orphelin Orphacol®.

Ce médicament est destiné à traiter deux maladies hépatiques rares concernant moins d’une centaine de patients en Europe. C’est à partir du début des années 90 que le Professeur Jacquemin a développé un traitement en lien avec la pharmacie de l’hôpital. Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la greffe de foie qui devait être réalisé parfois dès les premiers mois de vie du patient. L’efficacité et la tolérance d’Orphacol® ont été largement démontrées. Tous les patients traités ont retrouvé rapidement une qualité de vie normale et trois femmes ont mené à terme leurs grossesses donnant naissance à sept enfants en bonne santé.

Le Prix Galien est considéré comme la plus haute distinction attribuée chaque année à la recherche pharmaceutique.

APHP