Distinctions

Professeur Emmanuel Jacquemin
Prix Gallien France 2014

Le Professeur Emmanuel Jacquemin, chef du service d’Hépatologie et de Transplantation Hépatique Pédiatriques du CHU Bicêtre et le laboratoire CTRS ont reçu le Prix Galien France 2014 pour le médicament orphelin Orphacol®.

 

Ce médicament est destiné à traiter deux maladies hépatiques rares concernant moins d’une centaine de patients en Europe. C’est à partir du début des années 90 que le Professeur Jacquemin a développé un traitement en lien avec la pharmacie de l’hôpital. Jusqu’à cette découverte, le seul traitement était la greffe de foie qui devait être réalisé parfois dès les premiers mois de vie du patient. L’efficacité et la tolérance d’Orphacol® ont été largement démontrées. Tous les patients traités ont retrouvé rapidement une qualité de vie normale et trois femmes ont mené à terme leurs grossesses donnant naissance à sept enfants en bonne santé.

Le Prix Galien est considéré comme la plus haute distinction attribuée chaque année à la recherche pharmaceutique.

Professeur Emmanuel Jacquemin
Pilule d’Or 2014 de la revue Prescrire

Depuis 1981, la “Pilule d’Or” est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis.
En 2014, prix attribué au Pr E. Jacquemin et au Laboratoire Cell Therapies Research & Services (CTRS) pour ORPHACOL° (acide cholique)
Au vu de la gravité de certains déficits héréditaires en acides biliaires, le plus souvent mortels dans l’enfance, l’acide cholique est un progrès majeur qui augmente largement l’espérance de vie à condition que le traitement soit commencé tôt.

 

Professeur Emmanuel Gonzales
Pediatric Research Award 2012

Une thérapie innovante récompensée pour les patients atteints d’une cholestase génétique grave, la « cholestase intrahépatique progressive familiale de type 2»

En novembre dernier, le Dr Emmanuel Gonzales, chef de clinique-assistant dans le service d’hépatologie et de transplantation hépatique pédiatriques du Professeur Emmanuel Jacquemin à l’hôpital Bicêtre (AP-HP) a reçu, pour ses travaux sur le transporteur hépatique  des acides biliaires BSEP*, le « Pediatric Research Award 2012 » de l’American Association for the Study of Liver Diseases (Congrès mondial des maladies du foie de l’adulte et de l’enfant). Le point sur cette étude.

 « Ce traitement permet d’améliorer considérablement le quotidien des patients qui pourraient, on l’espère, ainsi échapper à la transplantation hépatique. A ce stade, l’expérience a été menée sur 4 enfants et jeunes adultes âgés de 10 à 22 ans et l’amélioration est significative. Les travaux se poursuivent pour confirmer ces résultats préliminaires et proposer d’autres types de thérapies médicales  innovantes. Il s’agit d’une expérience de médecine personnalisée, qui ouvre de nombreuses perspectives de recherche et d’applications » explique Le Professeur Jacquemin.

 * Bile Salt Export Pump : principale pompe d'exportation des sels biliaires du foie dans la bile


 

Revue de Presse

 

Le Parisien : Article Maison des Parents/Hépatologie Pédiatrique : octobre 2014

Reportage : Maison des Parents/Hépatologie Pédiatrique : FR3 IDF, octobre 2014
Reportage : Journée internationale du don d’organes/Hépatologie Pédiatrique : TF1, octobre 2014

Capital Images, Le Monde Pharmaceutique TV : Alerte jaune, 02 avril 2014
http://www.lemondepharmaceutique.tv/lecture/index.php?video=cholestase.mp4

France 5 (Magazine de la Santé); 
France 24 (info prime time); 
Arte (Vox Pop) ; 
Orphacol, 2014

Le Figaro : Alerte Jaune, 28 mars 2014
Webzine AP-HP, 09/12/2013 (Maladies rares du foie : de la recherche à la mise au point d’un médicament)
Le Monde, 07/12/2013. Feu vert : Nouvelle victoire pour les maladies extrêmement rares

Conférence de presse AP-HP, novembre 2013 (AMM Orphacol)
www.maladie-de-foie-enfant.org:
Vidéos sur le Web :Vente aux enchères 26/11/2011 et 30/11/2013, Hôtel Drouot, Paris ; Charity Day Aurel BCG, 11/09/2012; Film AMFE 2013.

Magazine de la santé, France 5, 19/02/2013 (Orphacol)
Webzine AP-HP, 13/01/2013 (Une thérapie innovante récompensée)
Libération, Le Figaro,  2013 (Orphacol)
Télé matin, France 2, 06/02/2012 (Cholestase du nouveau-né, Alerte jaune)
Doctissimo.fr, 01/02/2012 (Cholestase-selles décolorées du nouveau-né)

 Hervemorin.fr, 23/11/2011 (au CHU Bicêtre, un service d’hépatologie pédiatrique de pointe)

APHP